MiniHTA: Golodirsen (Vyondys 53) en el tratamiento de la enfermedad de Duchenne).
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Date
2021
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Publisher
Keralty
Abstract
No hay evidencia de mejoría clínica o de calidad de vida con el uso del Vyondys-53 (golodirsen). Los resultados esperados del uso del medicamento, aumento en los niveles de la proteína distrofina, son muy reducidos y extremadamente variables.
Si se decide el uso experimental de golodirsen en pacientes es necesario cuantificación de la distrofina truncada por western blot después de 48 semanas de tratamiento. Si el incremento relativo de distrofina en el paciente es inferior al 0,92%, se debe suspender y considerar como terapéutica fallida. Si se observa una tendencia al deterioro de la tasa de filtración glomerular se debe considerar suspender el medicamento. La orden médica del uso experimental del golodirsen debe estar siempre acompañada de un plan que especifique las metas terapéuticas a alcanzar indicando siempre los alcances en marcha y función respiratoria.