Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

Simple item page
dc.contributor.authorInstituto Global para la Excelencia en el Cuidado de la Salud Keralty
dc.date.accessioned2026-04-09T02:13:14Z
dc.date.available2026-04-09T02:13:14Z
dc.date.issued2025-10
dc.descriptionSintetizar la evidencia sobre la eficacia y seguridad de Onasemnogene abeparvovec para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
dc.description.abstractIntroducción: La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular genética grave caracterizada por la degeneración progresiva de las neuronas motoras alfa en el asa anterior de la médula espinal, lo que conlleva debilidad muscular, pérdida de habilidades motoras y, en los casos más severos, fallo respiratorio y muerte en la infancia temprana. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) es una terapia génica aprobada para la Atrofia Muscular Espinal (AME), que administra una copia funcional del gen SMN1 mediante un vector AAV9. Objetivo: sintetizar la evidencia sobre la eficacia y seguridad de onasemnogene abeparvovec en personas con AME. Metodología: se realizó una Evaluación de Tecnología Sanitaria basada en el manual de del Instituto Global para la Excelencia en el Cuidado de la salud Keralty 2023. Resultados: se incluyeron 9 estudios. Onasemnogene abeparvovec mostró mejoras en la supervivencia sin ventilación permanente, así como en hitos motores significativos (sentarse, pararse, caminar). Se identificaron eventos adversos frecuentes como elevación de transaminasas, vómitos y trombocitopenia, y efectos graves en menor frecuencia (como microangiopatía trombótica). La evidencia presenta limitaciones por el diseño no aleatorizado y tamaño muestral reducido. Conclusiones: onasemnogene abeparvovec es una alternativa prometedora para tratar AME tipo 1, especialmente en fases presintomáticas. Aunque los resultados son positivos, persiste la necesidad de estudios a largo plazo y vigilancia post comercialización para fortalecer la certeza de la evidencia. Palabras clave: Atrofia Muscular Espinal, Zolgensma, Revisión sistemática rápida, Evaluación de tecnología en salud.
dc.formattext
dc.identifier.urihttps://repositorio.unisanitas.edu.co/handle/123456789/1120
dc.language.isoes
dc.publisherKeralty
dc.titleOnasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
dc.typeDocumento
Files
Original bundle
Now showing 1 - 1 of 1
No Thumbnail Available
Name:
ETES Onasemnogene_AME_ ARKC 31102025.pdf
Size:
1.46 MB
Format:
Adobe Portable Document Format
Download
License bundle
Now showing 1 - 1 of 1
No Thumbnail Available
Name:
license.txt
Size:
1.15 KB
Format:
Item-specific license agreed to upon submission
Description:
Download
Collections
Evaluaciones de tecnología sanitaria