Vosoritida (Voxzogo®) en pacientes con acondroplasia.
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Date
2025-03
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Publisher
Keralty
Abstract
Introducción:
La acondroplasia (ACH), la forma más común de talla baja con asimetría de extremidades, es causada por una variante patogénica en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos. Los avances recientes en las opciones terapéuticas han puesto de relieve la necesidad de comprender la carga y el panorama del tratamiento de la afección.
En la actualidad las opciones terapéuticas se centran en FGFR3, bloqueando su activación, inhibiendo su señal intracelular o aumentando su intercambio (3). Entre ellas destaca el hallazgo reciente de los efectos de un análogo del péptido natriurético tipo C (vosoritida) con una vida media más larga que su forma endógena. Al unirse a su receptor, inhibe la vía MAPK (activada por la variante patogénica en el gen FGFR3) a nivel de RAF-1, incrementándose la proliferación y diferenciación de los condrocitos en la epífisis, este documento pretende revisar la evidencia actual sobre la eficacia y seguridad de vosoritida en el manejo de acondroplasia.
Objetivo:
Resumir la evidencia sobre la eficacia y seguridad de vosoritida en pacientes con acondroplasia.
Metodología:
Se realizó una Revisión Sistemática Rápida de acuerdo con las directrices del Manual de Revisiones Sistemáticas Rápidas del Instituto Global de Excelencia Clínica- Keralty, 2023.
Resultados:
Se tamizaron 107 referencias de las cuales se tomaron como cuerpo de evidencia cinco ensayos clínicos, una revisión sistemática y una evaluación rápida de tecnología no se encontraron guías de práctica clínica que recomienden vosoritida como tratamiento.
Conclusiones:
Vosoritida, de acuerdo a los resultados de eficacia y seguridad en los ensayos clínicos, ha sido aprobado para el tratamiento de pacientes con acondroplasia de 2 años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, aunque aún hay poca evidencia de estudios a largo plazo y si se sostiene el efecto terapéutico en el tiempo, o si este conlleva mejoras en la sobrevida y/o calidad de vida del paciente con acondroplasia.