Risdiplam (Evrysdi®) en personas con atrofia muscular espinal.

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dc.contributor.authorInstituto Global para la Excelencia en el Cuidado de la Salud Keralty
dc.date.accessioned2026-04-09T02:38:11Z
dc.date.available2026-04-09T02:38:11Z
dc.date.issued2025-10
dc.description.abstractIntroducción: La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular grave, hereditaria y progresiva que causa atrofia muscular devastadora y complicaciones relacionadas con la enfermedad. Objetivo: Sintetizar la evidencia sobre la eficacia y seguridad de Risdiplam (Evrysdi) en personas con atrofia muscular espinal. Metodología: Se realizó una Revisión Sistemática Rápida de acuerdo con las directrices del Manual de Revisiones Sistemáticas Rápidas del Instituto Global de Excelencia Clínica- Keralty, 2023, incluyendo estudios clínicos (con o sin aleatorización) y revisiones sistemáticas publicadas hasta febrero de 2025. Resultados: En los estudios clínicos, Risdiplam demostró eficacia en pacientes con AME tipo 1. A los 12 meses, el 29,3 % logró sentarse sin apoyo, el 56,1 % alcanzó una puntuación ≥ 40 en la escala CHOP-INTEND y el 85,4 % sobrevivió sin ventilación permanente. Estos beneficios se mantuvieron a los 24 meses, aunque sin alcanzar otros hitos como caminar. En pacientes con AME tipo 2 y 3 no ambulantes, el estudio SUNFISH mostró una diferencia significativa en la escala MFM32 de 1,55 puntos frente a placebo (IC95%: 0,30 a 2,81; p=0,0156), aunque clínicamente se considera un cambio menor. En las revisiones sistemáticas, se identificaron comparaciones indirectas con Nusinersen y Onasemnogene abeparvovec. Frente a Nusinersen, Risdiplam mostró menor riesgo de eventos adversos graves (OR ajustado 0,38; IC95%: 0,15 a 0,97) y una mayor probabilidad de alcanzar hitos motores como la sedestación sin apoyo en AME tipo 1 (OR 4,29; IC95%: 1,14 a 14,90). Sin embargo, en AME tipo 2 y 3, ambas terapias mostraron mejoras similares en escalas funcionales como HFMSE, RULM y MFM32, sin diferencias estadísticamente significativas. Respecto a Onasemnogene abeparvovec, no se identificaron diferencias significativas en la supervivencia libre de eventos en AME tipo 1 (HR 0,94; IC95%: 0,03 a 4,06), pero las comparaciones estuvieron limitadas por diferencias basales entre los grupos de pacientes. En términos de seguridad, Risdiplam presentó un perfil aceptable y consistente con los estudios pivotales, siendo los efectos adversos más comunes las infecciones respiratorias, diarrea y erupciones cutáneas. Conclusiones: Nusinersén sigue siendo el tratamiento de primera línea para AME, cuyos lineamientos de uso están definidos por el Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud. Para pacientes con AME tipo 1, Risdiplam podría ser una alternativa, aunque la evidencia se basa en ensayos con calidad metodológica limitada. Se requieren ensayos clínicos adicionales para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de Risdiplam en este grupo. En pacientes con AME tipo 2 y 3 no ambulantes, Risdiplam ha demostrado una mejoría estadísticamente significativa en la función motora frente a placebo; sin embargo, la magnitud del cambio fue inferior al umbral de relevancia clínica previamente establecido. Esto sugiere que, aunque el tratamiento puede estabilizar o ralentizar el deterioro, su impacto funcional es limitado en este grupo. Los datos a 24 meses sugieren mantenimiento de los efectos, pero aún con alto grado de incertidumbre. Las comparaciones indirectas de Risdiplam con Nusinersen muestran eficacia comparable, sin evidencia concluyente de superioridad entre ambos. En cuanto a Onasemnogene abeparvovec, la heterogeneidad de las poblaciones impide establecer comparaciones sólidas. El perfil de seguridad de Risdiplam es aceptable, predominando eventos leves a moderados, aunque se requiere más evidencia sobre su seguridad a largo plazo. Palabras clave: Atrofia Muscular Espinal, Revisión Sistemática Rápida, Evaluación de tecnología en Salud.
dc.formattext
dc.identifier.urihttps://repositorio.unisanitas.edu.co/handle/123456789/1122
dc.language.isoes
dc.publisherKeralty
dc.titleRisdiplam (Evrysdi®) en personas con atrofia muscular espinal.
dc.typeDocumento
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