Givosirán para el tratamiento de la porfiria aguda hepática.
| dc.contributor.author | Instituto Global para la Excelencia en el Cuidado de la Salud Keralty | |
| dc.date.accessioned | 2026-04-09T02:15:14Z | |
| dc.date.available | 2026-04-09T02:15:14Z | |
| dc.date.issued | 2025-10 | |
| dc.description.abstract | Introducción Las porfirias son un grupo de trastornos metabólicos hereditarios caracterizados por deficiencias en las enzimas necesarias para la biosíntesis del hemo. Estas deficiencias llevan a la acumulación de precursores tóxicos, causando síntomas que afectan principalmente el sistema nervioso y la piel. Entre las porfirias hepáticas agudas (PHA), la porfiria aguda intermitente (PAI) es la más común y se caracteriza por ataques neuroviscerales agudos. Objetivo Determinar la efectividad y seguridad del uso de givosirán para el tratamiento en personas con porfiria aguda hepática. Metodología Se realizó una revisión sistemática rápida la búsqueda de literatura incluyó bases de datos como Medline, Embase, Google Scholar, y Clinical Trials. Se seleccionaron estudios que reportaran desenlaces de efectividad o seguridad con el uso de givosirán en personas con porfiria aguda hepática, publicados en inglés y español. Resultados Se identificaron 3 revisiones sistemáticas de literatura y 2 reportes de un ensayo clínico. Los resultados indican que el givosirán es efectivo para reducir la frecuencia de ataques agudos en personas con porfiria hepática aguda (reducción del 74% en la tasa de ataques anuales en comparación con el placebo). Además, se observó una disminución en el uso de hemina y una mejoría en síntomas y en la calidad de vida de los pacientes. Los eventos adversos serios se reportaron en el 39% de los participantes (42% givosirán continuo y 37% en cruzado con placebo). Conclusiones El givosirán es efectivo para reducir la frecuencia de ataques agudos en personas con porfiria hepática aguda mayores de 12 años con ataques recurrentes graves. Sin embargo, el 39% de los pacientes reportaron eventos adversos serios. La evidencia disponible proviene principalmente del estudio ENVISION, cuyos resultados han sido utilizados por NICE y CADTH para sus recomendaciones. Se requieren más estudios para evaluar la efectividad y seguridad a largo plazo. Palabras clave: Givosiran; Porphyrias, Hepatic | |
| dc.format | text | |
| dc.identifier.uri | https://repositorio.unisanitas.edu.co/handle/123456789/1121 | |
| dc.language.iso | es | |
| dc.publisher | Keralty | |
| dc.title | Givosirán para el tratamiento de la porfiria aguda hepática. | |
| dc.type | Documento |